Dit willen we met stamcellen in Nederland
Hoe handig zou het zijn als we zieke cellen gewoon door nieuwe cellen konden vervangen? In theorie is dat mogelijk. Zogenaamde stamcellen worden in Nederland ingezet bij bijvoorbeeld leukemie, sikkelcelziekte en multiple sclerose. Maar donorcellen zijn voor een patiënt niet ideaal. En aan lichaamseigen en embryonale stamcellen kleven praktische en ethische bezwaren.
Breed inzetbaar
Een stamcel is als een onbeschreven blad. Het is een cel die zich nog niet heeft gedifferentieerd, wat betekent dat de cel zich in een beginstadium bevindt. Hij is nog niet gespecialiseerd tot bijvoorbeeld een spiercel, vetcel, zenuwcel, of een andere specifieke cel in het menselijk lichaam. De meest basale stamcellen zijn embryonale stamcellen. Die ontstaan net na de bevruchting van een eicel. Deze cellen kunnen veranderen in de cellen van bijna alle soorten gespecialiseerde weefsels, van bot tot huid en van hersenen tot bloed.
Maar behandelingen uitvoeren met dit soort cellen is nog lastig. Bij stamceltherapie wordt daarom meestal gebruikgemaakt van volwassen bloedstamcellen. Deze stamcellen zijn niet zo’n onbeschreven blad als embryonale stamcellen. Toch zijn ze ook nog niet helemaal uitontwikkeld. Dat maakt dat ze inzetbaar zijn bij een groot aantal aandoeningen. Denk daarbij aan bloedziekten als leukemie, maar ook aan afweerziekten, stofwisselingsziekten, hersenziekten en auto-immuunziekten. Voor sommige van deze ziekten kun je in Nederland al een stamcelbehandeling krijgen. Naar andere behandelingen wordt nog volop onderzoek gedaan.
Donoren
Stamcellen moeten ergens vandaan komen. In Nederland zorgen donoren daarvoor. Bij Matchis, de Nederlandse organisatie voor stamceldonatie, staan zo’n vierhonderdduizend donoren ingeschreven. Stamcellen doneren is niet moeilijk. In veel gevallen hoeft er alleen bloed te worden afgenomen, nadat iemand eerst een medicijn heeft geslikt.
Maar vierhonderdduizend Nederlandse donoren is veel te weinig. De kans dat er voor één patiënt een geschikte donor wordt gevonden is namelijk heel klein. Professor Frank Staal, die aan het LUMC nieuwe stamceltherapieën ontwikkelt, vertelt: “Er moet een goede match zijn tussen de cellen van de donor en de patiënt. Anders gaan de donorcellen hun omgeving, oftewel het weefsel van de patiënt, als lichaamsvreemd zien en afstoten. Dat is een nare, gevaarlijke complicatie.” En bovendien: “Voor niet-Kaukasische bevolkingsgroepen is het nog moeilijker een geschikte donor te vinden. Er staan veel minder donoren ingeschreven uit die groepen.”
Daarom maakt Staal liever gebruik van de eigen stamcellen van de patiënt – als dat kan, tenminste. Autologe cellen, noemt hij ze. Die werken vaak effectiever dan lichaamsvreemde donorcellen, en de patiënt herstelt ook beter. Denk bijvoorbeeld aan een agressieve vorm van (bloed)kanker. Chemotherapie valt ook de gezonde bloedcellen en het afweersysteem van de patiënt aan. Maar als er van tevoren bloedstamcellen bij de patiënt zijn afgenomen, kan de patiënt deze cellen later terugkrijgen. Daarmee herstelt het lichaam zich. “Je ziet dat een patiënt dan vaak zijn of haar hele afweersysteem weer terug krijgt”, zegt Staal.
Hoe zit het met privacy?
Volgens Matchis worden je persoonlijke gegevens nooit gedeeld met het laboratorium dat jouw DNA isoleert, behalve als je uitdrukkelijk schriftelijk toestemming geeft. Op hun site vertellen ze: “Matchis stuurt de wattenstaafjes met daarop je wangslijmvlies naar een laboratorium dat hieruit DNA isoleert. Het lab krijgt geen persoonsgegevens, alleen een barcode welke enkel via Matchis naar jou herleidbaar is.”
Eigen cellen eerst
Maar vaak is het gebruiken van eigen stamcellen niet mogelijk. Een ziekte die veroorzaakt wordt door een genetisch defect los je op die manier niet op. Het defect zit dan in iedere cel van het lichaam, dus ook in de stamcellen. Ook bij multiple sclerose (MS), een hersenziekte waarvoor in Nederland sinds kort een experimentele stamcelbehandeling bestaat, zijn autologe cellen misschien niet voldoende. Staal: “Bij MS zit de ziekte in het eigen afweersysteem. Het idee is om autologe cellen te gebruiken om het afweersysteem een reset te geven, en het als het ware vanaf nul weer op te bouwen. Maar het is nog afwachten of je daarmee de oude fouten niet meeneemt.”
In Leiden werkt Staal aan een methode waarbij autologe stamcellen toch ingezet kunnen worden bij genetische defecten: stamcelgebaseerde gentherapie. Als het genetische defect bekend is, kunnen artsen stamcellen afnemen en het defect corrigeren. Dat gebeurt met een ongevaarlijk virus, dat een werkende versie van het defecte gen in het DNA van de stamcellen zet. Daarna gaan de gerepareerde cellen terug het lichaam van de patiënt in, waar ze zich vermenigvuldigen en de afweerstoffen maken die de patiënt eerst miste.
Strenge wetten
De Nederlandse wetgeving rondom het gebruik van stamcellen is streng. Zo is het in Nederland verboden om onderzoek te doen met embryonale stamcellen. Hoewel je die in het lab steeds opnieuw kunt delen, zodat je een schier onuitputtelijk aantal stamcellen kunt verkrijgen, moet je toch beginnen met cellen uit een menselijk embryo. Een embryo overleeft dat niet. Dat zit veel mensen toch niet lekker. Maar andere landen komen soms op andere antwoorden op deze ethische vraag. Zo worden embryonale stamcellen in Engeland wel gebruikt.
De strenge Nederlandse wetgeving kan er ook voor zorgen dat nieuwe behandelingen maar moeilijk van de grond komen. In Nederland mogen alleen universitaire ziekenhuizen onderzoek met stamcellen uitvoeren. Maar ook deze ziekenhuizen hebben eerst een Verklaring Geschiktheid Onderzoeksinstelling (VGO) nodig voordat ze aan een nieuw project mogen beginnen. “Dat vergt een lang juridisch traject”, zegt Staal. “Mensen zijn er maanden mee bezig. Maanden voordat je überhaupt met je onderzoek kunt beginnen. En dan ben je nog niet eens begonnen aan de eerste klinische behandelingen! In andere landen hoef je maar een half A4-tje te schrijven en dan ben je klaar.”
Het is dan ook niet vreemd dat sommige patiënten hun heil over de grens zoeken. “Ik spreek weleens ouders van kinderen met metaleukodystrofie”, zegt Staal. “Een vreselijke hersenziekte. Die ouders willen naar Duitsland verhuizen omdat je daar wel een stamcelbehandeling kunt krijgen. Pas recent is de minister akkoord gegaan en is de behandeling ook in Nederland beschikbaar.” Soms gaat het dus om goede, wetenschappelijk onderbouwde behandelingen. Maar soms ook niet. “Er bestaan in het verre buitenland therapieën waarvoor geen enkel bewijs is dat ze werken. Voor autisme, zelfs. Mensen zijn wanhopig, dat begrijp ik. Maar er zitten grote risico’s aan. Het zijn heftige medische ingrepen. En als ze niet goed worden uitgevoerd, kun je er heel erg ziek van worden.”
Wie krijgt een behandeling?
Omdat het zoveel werk is om een behandeling in Nederland op de markt te krijgen, vallen sommige behandelingen heel duur uit. Dan moeten er afwegingen worden gemaakt: geef je bijvoorbeeld een zeventigjarige patiënt nog een behandeling, of niet? Op dit moment worden dit soort beslissingen vaak stevig gestuurd door de vergoedingen van zorgverzekeraars. Die hebben hun eigen budget en zijn daardoor relatief onafhankelijk. Staal: “In Leiden krijgen we voor een bepaalde stamceltherapie bij kinderen maar voor een handjevol patiënten per jaar een vergoeding vanuit de zorgverzekeraar. Maar we doen er veel meer. Veel behandelingen worden dus gedaan op kosten van het ziekenhuis.”
Staal wil hier iets aan doen. Zo coördineert hij het samenwerkingsverband Cure4Life, dat als doel heeft om dit soort levensreddende behandelingen beter beschikbaar te maken. “Wij werken keihard aan therapieën”, zegt hij. “Natuurlijk willen we dat die bij de patiënt komen!” Maar alleen dat is niet genoeg. Er is ook een bredere discussie nodig. “Wie krijgt zorg? Wie niet? Hoe duurder de zorg wordt, hoe belangrijker die vragen worden. Maar in de politiek hoor ik er nauwelijks iets over. We zouden als maatschappij veel meer over dit soort kwesties moeten nadenken.”
Stamceltherapie is dus veelbelovend voor een groot aantal aandoeningen. Maar het kan niet altijd worden ingezet. Aan embryonale stamcellen kleven ethische bezwaren. Donorcellen zijn soms gevaarlijk voor de patiënt. En lichaamseigen, autologe cellen kunnen niet altijd worden gebruikt. De Nederlandse wetgeving is bedoeld om behandelingen goed te regelen, maar levert soms meer belemmeringen dan voordelen op. En boven dit alles hangt als een dreigende wolk een ethisch dilemma: als er niet genoeg behandelingen zijn voor iedereen, wie behandel je dan? Uiteindelijk gaat dit ons allemaal aan. Want, zoals Frank Staal zegt: “Het gaat om zeldzame ziekten. Maar we hebben er daar wel heel veel van. Bij elkaar opgeteld is dat toch een grote groep patiënten.”
Meer weten over stamceltherapie?
